血管性血友病(von willebrand discase,vwd)是常见的遗传性出血性疾病之一,在人群中的发病率为0.1%~1%。主要是由于血管性血友病因子(von willebrand factor,vwf)基因突变引起血浆中的血管性血友病因子数量减少或质量异常。作为人体重要的血浆成分之一,血管性血友病因子具有介导血小板黏附至血管损伤部位,以及作为凝血因子ⅷ(fⅷ)的载体,具有稳定凝血因子ⅷ的作用。
图|中华检验医学杂志, 2022,45(10) : 1034-1038
当血管性血友病因子发生功能障碍或缺乏时,血液无法有效凝固,患者会出现不同程度的出血表现。临床表现特征:
1.自幼发病,以皮肤、黏膜出血为主,表现为皮肤瘀点瘀斑、鼻出血和齿龈出血,女性月经增多。严重者可发生内脏出血。关节、肌肉血肿少见。
2.多为自发性出血或外伤、围手术期出血过多。
3.在出血程度上有较大的个体差异,部分1型vwd患者无自发性出血表现。
4.部分患者有出血家族史,有家族史者符合常染色体显性(或不全显性)或隐性遗传规律。
注射用vonicog alfa(研发代号:bax-111、shp-677、tak-577)包含完整的vwf多聚体,含有超大多聚体(ulms),半衰期长,可有效实现血管性血友病的替代治疗,并为患者提供个性化的出血控制方法;本品最早由baxter开发,专利:wo-2006071801。在3期按需治疗临床试验中,评估了注射用vonicog alfa1针对血管性血友病成人患者(18岁及以上)的止血疗效,研究了联合或不联合重组凝血因子fviii的不同给药策略按需治疗和出血事件控制。结果显示所有注射用vonicog alfa1联用或不联用重组凝血因子fviii的受试者出血事件均得到控制,疗效评分为极好(96.9%)或良好(3.1%),且所有严重程度的出血事件均得到控制。
在另一项前瞻性、开放性、多中心试验中,评估了重度血管性血友病成人患者(18岁及以上)择期外科手术中注射用vonicog alfa联用或不联用重组凝血因子fviii的止血效果和安全性,研究结果显示,受试者在大手术和小手术的总体止血疗效为100%(15/15),其中,60%手术总体止血疗效为极好,40%手术总体止血疗效为良好。
近期,药融云数据显示:武田制药旗下创新药物重组血管性血友病因子(rvwf)注射用vonicog alfa(vonvendi/veyvondi)上市许可申请(nda)正式获得中国国家药品监督管理局药品审评中心(cde)受理,拟用于血管性血友病成人患者(18岁及以上)的按需治疗和出血事件控制,以及围手术期出血管理。
图|药融云数据审评时间轴
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参考:
nmpa/cde;
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fda/ema/pmda;
相关公司公开披露;
www.takeda.com;
vonvendi [von willebrand factor (recombinant)] prescribing information;
中华医学会血液学分会血栓与止血学组. 血管性血友病诊断与治疗中国专家共识(2012 年版)[j]. 中华血液学杂志, 2012,33(11): 980- 981. doi: 10.3760/cma.j.issn.0253- 2727.2012.11.023;
中华医学会血液学分会血栓与止血学组. 血管性血友病诊断与治疗中国指南(2022年版)[j]. 中华血液学杂志, 2022, 43(1):6;
中华检验医学杂志, 2022,45(10) : 1034-1038,中华医学会检验医学分会 国家卫生健康委临床检验中心 中国血友病协作组;
https://yaorongyun-enterprise-data.oss-cn-shanghai.aliyuncs.com/europeanunion/documents/product/004454/veyvondi-epar-product-information_en.pdf;
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