截至2020年12月29日，fda批准了53款新药，其中有38个小分子药物。
1，avapritinib (blu-285)
阿伐普利尼avapritinib (blu-285)是一种小分子激酶抑制剂，可有效抑制pdgfrα d842v突变体的活性、在细胞背景下抑制pdgfrα d842v自我磷酸化(ic50=30 nm);同时也是kit突变(kit d816v)的抑制剂(ic50=0.5 nm)。
2，tazemetostat (epz-6438)
tazverik(tazemetostat) (epz-6438) 是组蛋白赖氨酸甲基转移酶(histone-lysine n-methyltransferase)ezh2的抑制剂。
3，pizensy()
pizensy是一种口服的乳果糖类似物。它是一种渗透性泻药(osmotic laxitaive)，可促进水分流入肠道，进而在结肠内达到通便作用。
4，nexletol (bempedoic acid)
bempedoic acid由美国esperion therapeutic 公司研发，是一种治疗血脂异常及降低其他心血管疾病风险的新型小分子化合物。
合成路线如下：
5，barhemsys(氨磺必利)
氨磺必利是一个多巴胺d2和d3受体阻断剂，上世纪80年代开始应用于精神分裂症治疗。
6，nurtec odt(rimegepant)
biohaven公司的口服cgrp抑制剂rimegepant，用于成人偏头痛的急性治疗。
7， isturisa(osilodrostat)
3月6日，fda批准库欣综合征(cushing syndrome，cs)一线用药osilodrostat上市，商品名：isturisa，患者无论是否接受受过垂体切除手术治疗，都可应用osilodrostat作为治疗药物。osilodrostat是fda批准的首个11-β羟化酶抑制，可直接阻断肾上腺皮质醇合成。
8，zeposia(ozanimod)
ozanimod(商品名zeposia)，用于成人复发性ms(rrms)患者的治疗。
9，selumetinib()
selumetinib (司美替尼)(arry-142886 ; azd6244)是一种mek 1/2抑制剂和潜在的新药，由alstrazeneca于2003年获得array biopharma inc.的许可。阿斯利康和msd于2017年签订了selumetinib的共同开发和联合商业化协议。
10，tukysa(tucatinib)
tukysa(tucatinib)妥卡替尼 /图卡替尼 (ont-380)是一种口服tki(酪氨酸激酶)抑制剂，对her2具有高度特异性，但对同属人表皮生长因子受体家族的egfr没有明显抑制作用。
11，pemigatinib (帕米加替尼)
pemigatinib(incb054828)是一种口服有效的，选择性fgfr抑制剂，它对fgfr1，fgfr2，fgfr3，fgfr4的ic50值分别为0.4 nm，0.5 nm，1.2 nm和30 nm。
12，ongentys(opicapone)
13，incb28060 (capmatinib) ;苯扎米特
incb28060是一种新型， atp竞争性的c-met抑制剂，ic50为0.13 nm，抑制ronβ， egfr和her-3活性。
14，selpercatinib (loxo-292) 塞尔帕替尼
selpercatinib(loxo-292)是一种有效的，特异性ret抑制剂。
15，ripretinib 瑞普替尼
ripretinib(dcc-2618)是一种具有口服活性的，选择性的kit和pdgfr-alpha抑制剂。
16， cerianna (fluoroestradiol f18)
17，artesunate(青蒿琥酯)
青蒿琥酯是一类控制疟疾症状的抗疟药。
18，tauvid(flortaucipir f18)
tauvid(flortaucipir f18)是第一种获得fda批准，帮助对大脑中的tau病理进行成像的药物。tauvid是一种放射性诊断试剂，用于需要接受阿尔茨海默病评估的认知障碍成人患者。
19，lurbinectedin(卢比克替定)
lurbinectedin是pharmamar研发的海鞘素衍生物，为肿瘤创新药。目前，绿叶制药与pharmamar在华合作共同开发该药物。
20，dojolvi(triheptanoin)三庚酸甘油酯
dojolvi(triheptanoin)三庚酸甘油酯，是一种高纯度、人工合成的7碳脂肪酸甘油三酯，在甘油骨架上通过多个化学合成步骤添加了三个7碳脂肪酸形成。专门为lc-faod患者提供中链、奇数碳脂肪酸作为能源和代谢产物替代品。
21，fostemsavir(bms-663068)
fostemsavir (bms-663068) 是 bms-626529 的原药，能结合gp120，抑制 hiv-1 与细胞 cd4 受体的结合。
22，byfavo(remimazolam)瑞米唑仑/雷米马唑仑
byfavo(remimazolam)瑞米唑仑/雷米马唑仑 是一种起效和失效迅速的静脉注射苯二氮卓(benzodiazepine)镇静剂。可用于在时长不超过30分钟的有创医疗程序中，例如结肠镜检查和支气管镜检查。
23，inqovi(cedazuridine 地西他滨)
inqovi(cedazuridine/decitabine[地西他滨]，口服c-dec，astx727)，该药用于骨髓增生异常综合症(mds)和慢性骨髓单核细胞白血病(cmml)成人患者的治疗。
24，xeglyze(abametapir)
xeglyze(abametapir)0.74% 洗护剂 是一种金属蛋白酶抑制剂，金属蛋白酶是对虫卵发育和若虫和成虫虱子存活，至关重要的生理过程所必需的酶。
25，nifurtimox (synonyms: 硝呋替莫)
nifurtimox 是一种用于锥虫病 (trypanosoma cruzi) 的抗虫剂。nifurtimox 有潜力用于神经母细胞瘤细胞的研究。nifurtimox 影响乳酸脱氢酶 (ldh) 活性。
26，olinvyk(oliceridine)
olinvyk的活性药物成分为oliceridine，这是一种首创的(first-in-class)静脉镇痛药。oliceridine是首个g蛋白选择性激动剂，与静脉注射吗啡相比，镇痛效果更好。oliceridine以μ阿片受体为靶点，通过一种优化作用机制(moa)，优先参与负责疗效的信号通路，减少引起不良反应的信号通路的激活。
27， evrysdi(risdiplam)
risdiplam是治疗所有3种类型sma的首个口服药物。
28，winlevi(clascoterone)
clascoterone(又称cb-03-01)是一种局部雄激素受体(ar)抑制剂，该新的化学实体正在开发治疗痤疮(暂定品牌名为winlevi)和男女性脱发(暂定品牌名breezula)。根据美国fda审查其1%浓度治疗痤疮以及后期开发其高浓度溶液治疗男性雄激素雄性脱发的结果，其被认为是一种“first-in-class”药物。值得一提的是，这是近40年来针对痤疮治疗的首个新机制药物。
29，detectnet(cu 64 dotatate)放射性诊断试剂 铜64盐酸盐
detectnet是首款将cu 64放射性同位素与生长抑素类似物dotatate偶联的诊断试剂。
30，pralsetinib 普雷西替尼
pralsetinib (blu-667) 是新一代的，高效的，选择性ret抑制剂，对于wt ret，ret突变体v804l，v804m，m918t和ccdc6-ret的ic50为0.3-0.4 nm。
31，瑞德西韦(remdesivir)
2020年10月22日，美国食品药品管理局(fda)批准了吉利德科学的抗病毒药物瑞德西韦用于治疗新冠住院患者，成为美国首个正式获批的新冠治疗药物。
32，lonafarnib (synonyms: sch66336)
lonafarnib 是一种口服有效的法尼基蛋白转移酶 (fptase) 抑制剂，作用于 h-ras，k-ras 和 n-ras，ic50 分别为 1.9 nm，5.2 nm 和 2.8 nm。lonafarnib 具有抗肝炎三角洲病毒 (hdv) 的活性。
33， imcivree(setmelanotide)
setmelanotide是一款首创、寡肽类mc4r激动剂，开发用于治疗罕见肥胖遗传性疾病。
34，gallium 68 psma-11
35，orladeyo(berotralstat)贝罗司他
rladeyo(berotralstat)贝罗司他 是一种新型、口服、每日1次、强效、选择性人血浆激肽释放酶抑制剂，通过抑制激肽释放酶来阻止缓激肽的生成从而预防水肿发作。orladeyo (berotralstat)用于预防12岁及以上儿童和成人遗传性血管性水肿(hae)发作，orladeyo是首个预防hae发作的口服非甾体药物。
36，tirbanibulin (synonyms: kx2-391; kx-01)
37，relugolix 瑞卢戈利
relugolix，也称为tak-385，是一种口服活性的黄体激素释放激素(lh-rh)受体拮抗剂，ic50为0.12 nm。
38,gemtesa(vibegron)
vibegron可治疗膀胱过度活动症导致的急迫性尿失禁，尿急和尿频等症状。
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