国内首个通用型car-米乐m6平台

2022/3/18 10:41:34
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cta101产品ind获批是北恒生物通用型免疫细胞创新药研发路上的重要里程碑，意味着北恒生物在细胞与基因治疗领域取得了重大进展，开启了未来的高速创新之路。同时将进一步加快细胞与基因治疗的研发和商业化进程，推动北恒生物进军全球创新药市场的布局。未来，我们期待将更多的产品推向临床，为解决未满足的医疗需求和临床可及性提供更多选择。

关于急性淋巴细胞白血病：

急性淋巴细胞白血病是一类起源于前体b或t淋巴前体细胞在骨髓,血液,髓外的恶性增殖性肿瘤。好发于儿童,在成人急性白血病中占15%~20%。随着化疗方法的不断改进,儿童完全缓解(completeremission,cr)率达95%以上,5年生存率超过80%。而成人复发难治性急性淋巴细胞白血病预后差,5年总生存率少于10%。

北恒的cta101探索性临床研究（iit）结果曾在2021年4月，以clinicalcancer research 原著论文形式发表。6 例既往经过重度治疗的患者接受了 cta101 输注；其中3例入组前存在高白细胞状态，3例存在高危基因型损害，1例既往接受过抗cd22自体car-t治疗3个月内复发。6例受试者剂量为 1e 06 car t cells/kg（3 例患者）和 3e 06 car t cells/kg（3 例患者）。安全性特征良好，没有发生剂量限制性毒性(dlts)、移植物抗宿主病（gvhd）、神经毒性及基因组编辑相关的不良事件。所有受试者均出现细胞因子释放综合征(crs)，以轻中度为主，仅1名受试者发生了3级crs。5例受试者获得了mrd阴性的完全缓解(cr)，cr 率为 83.3%，2例受试者获得了长期缓解。

cta101在临床研究中展现了较好的安全性特征以及强力的抗肿瘤能力，此外亦体现了“现货供应型”通用型car-t治疗产品的适用性、可及性，为解决未满足的医疗需求提供更多的选择。

关于cta101：

cta101是北恒生物自主研发，具有独立知识产权的cta101细胞注射液。是国内首个基于crispr基因编辑技术的免疫细胞治疗产品，是国内第一个 ucar-t创新药，是一款双靶点ucar-t细胞注射液，针对cd19和/或cd22阳性成人复发/难治急性淋巴白血病。

cta101采用北恒生物通用car-t技术平台开发的“现货供应型”car-t细胞疗法，使用crispr基因编辑技术，敲除trac基因以避免移植物抗宿主病（gvhd），同时敲除cd52基因并联合使用抗cd52单抗避免患者对car-t细胞的排异反应（hvgr），延长ucar-t细胞的体内存续时间。ucar-t是使用健康人的t细胞制备完成，相比自体car-t，ucar-t具有抗肿瘤活性高、成本低和可及性高等优势。通用型免疫细胞治疗无需配型，“现货"存储，即时使用，显著降低病人治疗周期，一位健康捐献者可制备成百上千人份“现货”，可显著降低细胞治疗成本。

关于北恒：

南京北恒生物科技有限公司（以下简称“北恒生物”）成立于2017年，是一家专注于疾病治疗产品开发及商业化的创新型生物医药公司，由国内外顶尖学府的博士及经验丰富的运营团队联合创立，业务涵盖免疫细胞和基因治疗等领域。北恒生物现拥有7500m2高标准临床转化中心及gmp生产车间，涵盖质粒病毒生产、细胞扩增及质控等，符合fda及nmpa对细胞治疗制品监管的严格标准。

2021年3月北恒生物获得高瓴创投、德诚资本和八方资本等领投的5.2亿元b轮投资，目前累计完成融资近7亿元。截至2021年11月，公司已申请核心专利52件，入选“培育独角兽企业”、“哪吒企业”、江苏省“双创人才”计划、南京市高层次创业人才引进计划、南京市专家工作室等; 已获得国家科技型中小企业、知识产权管理体系认证企业、南京市工程研发中心等荣誉。

北恒生物开发的第五代“现货”通用型car-t细胞治疗产品，具有国际领先的研发水平，有望从根本上解决当前car-t治疗“成本高、时间久、生产难、个性化”的困境，实现免疫细胞治疗的可负担性和可及性。北恒生物一直秉承“求索、创新、务实、高质”的核心价值观拼搏进取、勇于创新，立做世界领先的生物医药创新型公司，搭建生命与健康之桥，让每一位患者得到治愈机会。

本文摘自---生物经纬